下一个中国创新药出海的标志性事件即将到来。

2023年4月5日，传奇生物的BCMA CAR-T疗法Carvykti（西达基奥仑赛）迎来了PDUFA（处方药使用者付费法案，通过后就意味着获批上市）的关键节点，也成为首个真正代表中国创新药出海产品的新里程碑。

在此之前的3月，这款备受瞩目的新药已经在FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议上以11:0的投票结果一致获得专家认可。

这一决议主要基于CARTITUDE-4（NCT04181827）研究的结果，该研究是首个随机3期研究，旨在评估CARVYKTI与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在治疗既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者中的疗效和安全性。

业界普遍预计，Carvykti将在4月5日顺利获得FDA的正式批准，为多发性骨髓瘤（MM）患者带来新的治疗选择。

Carvykti于2022年2月在美国获批上市，用于治疗复发/难治性MM的五线治疗，传奇生物在此前电话会中透露，目前在美国该适应症的市占率约80%。尽管目前适应症相对靠后，但凭借着卓越的疗效和安全性，Carvykti在美国地区2023年创造了4.69亿美元的销售收入，占其总体营收的94%。

针对四线及以上治疗MM的两项注册性研究（CARTITUDE-1和KarMMa）显示，Carvykti的总缓解率（ORR）达97%，高于竞争对手百时美施贵宝（BMS）的Abecma的73%，成为该适应症领域best in class的CAR-T产品。

同时，凭借更好的疗效，Carvykti在定价上为46.5万美元，高于Abecma的41.95万美元。

随着Carvykti向MM早期治疗推进，有望惠及更多患者，这对于传奇生物和强生而言意味着更为可观的销售收入。

此前，Carvykti已全票获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）和美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）扩大适应症的申请，有望今年上半年获得批准

在即将获批二线治疗适应症的背景下，传奇生物与强生正加速推进Carvykti的商业化布局，以解决产能不足问题。

为了满足日益增长的市场需求，2024年3月，传奇生物和强生与诺华（Novartis）达成了新的生产合作协议。

根据这项协议，诺华将在其位于新泽西州莫里斯平原的工厂为Carvykti提供商业化生产支持，协议期限至2029年底。传奇生物和强生承诺满足特定的产量目标，并根据订购的批次数量实行阶梯定价。

此前，传奇生物在电话会中透露，公司正在进行10亿美元的资本开支计划，在2025年底达到10000份剂量的生产水平。

值得一提的是，传奇生物和强生此前曾在生产方面遇到瓶颈，但随着位于比利时根特的新工厂在四个月前投入临床生产，以及位于新泽西州拉里坦的商业化生产基地产能的提升，产能问题有望得到缓解。

不过，CAR-T疗法作为一种创新疗法，其长期安全性仍有待进一步观察。但此次Carvykti如果获批，也将降低此前市场对CAR-T安全性的部分担忧。

FDA此前收到了一些关于接受CAR-T治疗患者继发T细胞恶性肿瘤的报告，并在2023年11月，启动了对该药物类别的调查。

2024年1月，FDA要求对该类药物加上黑框警告，以提醒开药医生和患者这类风险。

本月早些时候，FDA的肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11-0的投票结果支持将Carvykti作为更早线治疗的批准。尽管FDA的内部审查员标记了“在接受Carvykti治疗的患者中早期死亡率更高”的问题，但仍获得了一致的支持。

这意味着，委员会认为，对MM患者，尤其是前线治疗患者，接受Carvykti治疗的获益将远大于风险。

总的来说，Carvykti即将获批二线治疗MM适应症，这对于传奇生物乃至整个CAR-T行业而言都是一个振奋人心的好消息。